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炒股配资介绍 荣泽生物集团全球首款遗传性心肌病体内基因疗法获批FDA孤儿药认定
2025-05-19
炒股配资介绍 2025年4月15日,杭州荣泽生物科技集团有限公司(以下简称“荣泽生物”)自主研发的全球首款Fisrt-in-Class基因治疗产品 RZ-g001BE 碱基编辑注射液(简称“ RZ-g001BE”)获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗长QT综合征(long QT syndrome, LQTS)。这也是全球首款获得FDA孤儿药资格认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物,是碱基编辑疗法首次在心肌病
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